Investing.com – Después de que el competidor BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO) publicara resultados positivos en ensayos clínicos de su medicamento para el displasia de cartílago, las acciones de BioMarin Pharmaceutical (NASDAQ:BMRN) y Ascendis Pharma (NASDAQ:ASND) cayeron aproximadamente un 6%.
BridgeBio anunció que su medicamento oral infigratinib alcanzó el objetivo principal en el estudio de fase 3 PROPEL 3, mostrando una tasa de crecimiento en altura anualizada superior en comparación con el placebo, con una diferencia media de +2.10 centímetros por año. Además, el medicamento logró por primera vez una mejora estadísticamente significativa en la proporción corporal en un ensayo aleatorizado de displasia de cartílago en comparación con el placebo.
Estos datos positivos representan una posible amenaza competitiva para Voxzogo de BioMarin, que actualmente es el único medicamento aprobado por la FDA para el tratamiento de la displasia de cartílago.
Las acciones de Ascendis Pharma también cayeron tras el anuncio, ya que su terapia de inyección semanal para la displasia de cartílago está actualmente en revisión por la FDA y podría ser aprobada antes del 28 de febrero.
El infigratinib oral de BridgeBio podría tener una ventaja significativa sobre los productos competitivos inyectables, ya que mostró una eficacia potente sin presentar eventos adversos graves relacionados con el medicamento en estudio. La compañía planea presentar una solicitud de aprobación regulatoria en la segunda mitad de 2026.
La displasia de cartílago es una enfermedad genética que afecta el crecimiento óseo, con aproximadamente un caso por cada 15,000 a 40,000 recién nacidos, estimándose que afecta a unas 55,000 personas en Estados Unidos y la Unión Europea.
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Los precios de las acciones de BioMarin y Ascendis cayeron debido a los sólidos datos de BridgeBio sobre enanismo cartilaginoso
Investing.com – Después de que el competidor BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO) publicara resultados positivos en ensayos clínicos de su medicamento para el displasia de cartílago, las acciones de BioMarin Pharmaceutical (NASDAQ:BMRN) y Ascendis Pharma (NASDAQ:ASND) cayeron aproximadamente un 6%.
BridgeBio anunció que su medicamento oral infigratinib alcanzó el objetivo principal en el estudio de fase 3 PROPEL 3, mostrando una tasa de crecimiento en altura anualizada superior en comparación con el placebo, con una diferencia media de +2.10 centímetros por año. Además, el medicamento logró por primera vez una mejora estadísticamente significativa en la proporción corporal en un ensayo aleatorizado de displasia de cartílago en comparación con el placebo.
Estos datos positivos representan una posible amenaza competitiva para Voxzogo de BioMarin, que actualmente es el único medicamento aprobado por la FDA para el tratamiento de la displasia de cartílago.
Las acciones de Ascendis Pharma también cayeron tras el anuncio, ya que su terapia de inyección semanal para la displasia de cartílago está actualmente en revisión por la FDA y podría ser aprobada antes del 28 de febrero.
El infigratinib oral de BridgeBio podría tener una ventaja significativa sobre los productos competitivos inyectables, ya que mostró una eficacia potente sin presentar eventos adversos graves relacionados con el medicamento en estudio. La compañía planea presentar una solicitud de aprobación regulatoria en la segunda mitad de 2026.
La displasia de cartílago es una enfermedad genética que afecta el crecimiento óseo, con aproximadamente un caso por cada 15,000 a 40,000 recién nacidos, estimándose que afecta a unas 55,000 personas en Estados Unidos y la Unión Europea.
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