Les actions de BioMarin et Ascendis ont chuté en raison des données solides de BridgeBio sur la dysplasie cartilagineuse

2026-02-12 13:24:52

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Investing.com – Après que le concurrent BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO) a publié des résultats positifs dans ses essais cliniques de traitement de l’achondroplasie, les actions de BioMarin Pharmaceutical (NASDAQ:BMRN) et d’Ascendis Pharma (NASDAQ:ASND) ont toutes deux chuté d’environ 6 %.

BridgeBio a annoncé que son médicament oral infigratinib a atteint l’objectif principal dans l’étude de phase 3 PROPEL 3, montrant une vitesse de croissance en hauteur annuelle supérieure par rapport au placebo, avec une différence moyenne de +2,10 cm/an. Le médicament a également réalisé pour la première fois une amélioration statistiquement significative de la proportion corporelle par rapport au placebo dans un essai randomisé sur l’achondroplasie.

Ces données positives constituent une menace potentielle pour Voxzogo de BioMarin, qui est actuellement le seul traitement de l’achondroplasie approuvé par la FDA.

Les actions d’Ascendis Pharma ont également chuté suite à cette annonce. La thérapie injectable hebdomadaire de l’achondroplasie développée par la société est actuellement en cours d’examen par la FDA, avec une approbation possible avant le 28 février.

L’infigratinib oral de BridgeBio pourrait présenter un avantage significatif par rapport aux produits concurrents injectables, car il a montré une efficacité forte sans provoquer d’effets indésirables graves liés au médicament. La société prévoit de soumettre une demande réglementaire au second semestre 2026.

L’achondroplasie est une maladie génétique affectant la croissance osseuse, touchant environ un cas sur 15 000 à 40 000 nouveau-nés, estimant environ 55 000 personnes affectées aux États-Unis et dans l’Union européenne.

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