BioMarinとAscendisの株価は、BridgeBioの好調な軟骨発育不全データを受けて下落

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Investing.com – 競合他社のBridgeBio Pharma(NASDAQ:BBIO)が軟骨発育不全治療薬の積極的な臨床試験結果を発表した後、BioMarin Pharmaceutical(NASDAQ:BMRN)とAscendis Pharma(NASDAQ:ASND)の株価はともに約6%下落しました。

BridgeBioは、経口薬のinfigratinibがPROPEL 3第3相試験で主要評価項目を達成し、プラセボと比較してより良い年平均身長増加速度を示したと発表しました。治療差の平均は+2.10センチメートル/年です。この薬はまた、ランダム化された軟骨発育不全の試験において、プラセボに対して身体比率の統計学的に有意な改善を初めて実現しました。

この好意的なデータは、現在FDAにより唯一承認されている軟骨発育不全治療薬であるBioMarinのVoxzogoに対して潜在的な競争の脅威となります。

Ascendis Pharmaの株価もこのニュースにより下落しました。同社が開発中の週1回注射による軟骨発育不全治療法は現在FDAの審査を受けており、2月28日までに承認される可能性があります。

BridgeBioの経口infigratinibは、注射型の競合製品よりも顕著な優位性を持つ可能性があります。なぜなら、重篤な副作用が見られずに強力な効果を示しているからです。同社は2026年下半期に規制当局への申請を予定しています。

軟骨発育不全は、骨の成長に影響を与える遺伝性疾患であり、新生児15,000人から40,000人に1人の割合で発生し、米国と欧州で約55,000人に影響を与えると推定されています。

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