Giá cổ phiếu của BioMarin và Ascendis giảm do dữ liệu mạnh về loạn sản sụn của BridgeBio

Investing.com – Trong bối cảnh đối thủ BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO) công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng tích cực cho thuốc điều trị chứng chậm phát triển sụn, giá cổ phiếu của BioMarin Pharmaceutical (NASDAQ:BMRN) và Ascendis Pharma (NASDAQ:ASND) đều giảm khoảng 6%.

BridgeBio thông báo rằng thuốc uống infigratinib của họ đã đạt được các mục tiêu chính trong nghiên cứu giai đoạn 3 PROPEL 3, cho thấy tốc độ tăng chiều cao hàng năm vượt trội so với giả dược, với chênh lệch trung bình là +2,10 cm/năm. Thuốc còn lần đầu tiên đạt được cải thiện đáng kể về tỷ lệ cơ thể so với giả dược trong thử nghiệm ngẫu nhiên chứng chậm phát triển sụn.

Dữ liệu tích cực này tạo ra mối đe dọa cạnh tranh tiềm năng đối với Voxzogo của BioMarin, hiện là thuốc duy nhất được FDA chấp thuận để điều trị chứng chậm phát triển sụn.

Giá cổ phiếu của Ascendis Pharma cũng giảm theo tin này, công ty đang phát triển liệu pháp tiêm hàng tuần cho chứng chậm phát triển sụn, hiện đang trong quá trình xem xét của FDA và có khả năng được phê duyệt trước ngày 28 tháng 2.

Infigratinib dạng uống của BridgeBio có thể có lợi thế rõ rệt so với các sản phẩm cạnh tranh dạng tiêm, vì nó thể hiện hiệu quả mạnh mẽ mà không gặp phải các tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến thuốc nghiên cứu. Công ty dự kiến nộp đơn xin phê duyệt vào nửa cuối năm 2026.

Chứng chậm phát triển sụn là một bệnh di truyền ảnh hưởng đến sự phát triển của xương, với tỷ lệ khoảng 1 trên 15.000 đến 40.000 trẻ sơ sinh, ước tính ảnh hưởng đến khoảng 55.000 người tại Mỹ và Liên minh châu Âu.

Đây là bản dịch do trí tuệ nhân tạo hỗ trợ. Để biết thêm thông tin, vui lòng xem điều khoản sử dụng của chúng tôi.