Đây là thông cáo báo chí có phí. Vui lòng liên hệ trực tiếp với nhà phân phối thông cáo báo chí để biết thêm chi tiết.

Madrigal Mở Rộng Danh Mục Pipeline MASH với Thỏa Thuận Cấp Phép Toàn Cầu Độc Quyền Cho Sáu Chương Trình siRNA Tiên Phẫu Thuật

Madrigal Pharmaceuticals, Inc.

Thứ Tư, ngày 11 tháng 2 năm 2026 lúc 19:00 GMT+9 9 phút đọc

Trong bài viết này:

MDGL

-1.93%

6938.HK

+1.96%

Madrigal Pharmaceuticals, Inc.

_Công ty nâng cao vị thế dẫn đầu trong lĩnh vực MASH với danh mục mở rộng, hiện bao gồm hơn 10 chương trình ở nhiều giai đoạn phát triển, với Rezdiffra__®__ (resmetirom) là phương pháp điều trị nền tảng_

_Madrigal sẽ phát triển các liệu pháp siRNA thế hệ mới nhằm im lặng các gen liên quan đến MASH_

CONSHOHOCKEN, Pa., ngày 11 tháng 2 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MDGL), một công ty dược sinh học tập trung vào việc cung cấp các liệu pháp mới cho bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH), hôm nay công bố thỏa thuận cấp phép độc quyền toàn cầu với Suzhou Ribo Life Science Co. Ltd. (Ribo) và công ty con Ribocure Pharmaceuticals AB (Ribocure) cho sáu chương trình siRNA tiền lâm sàng. Các siRNA cung cấp phương pháp chính xác để im lặng gen trong MASH bằng cách giảm sản xuất các protein gây bệnh một cách chọn lọc.

“Chúng tôi tin rằng để đáp ứng nhu cầu của bệnh nhân trong tương lai với MASH, sẽ cần các phương pháp kết hợp và điều trị phù hợp với các yếu tố di truyền gây bệnh. Madrigal có vị thế độc đáo để định hình tương lai của thị trường này, đang mở rộng nhanh chóng,” ông Bill Sibold, Giám đốc điều hành của Madrigal, cho biết. “Vào đầu năm 2025, Madrigal là một công ty chỉ có một sản phẩm, ra mắt thuốc đầu tiên cho MASH. Ngày nay, chúng tôi có liệu pháp nền tảng là Rezdiffra, một nghiên cứu kết quả F4c đã hoàn tất tuyển đủ, và danh mục pipeline MASH hàng đầu ngành với hơn 10 chương trình nhắm vào các yếu tố gây bệnh khác nhau.”

“Chiến lược R&D của chúng tôi tập trung vào phát triển các hợp chất sáng tạo nhắm vào các cơ chế đã được xác thực của bệnh, để chúng tôi có thể mang lại kết quả tốt hơn cho nhiều bệnh nhân mắc MASH,” ông David Soergel, MD, Giám đốc Y tế của Madrigal, nói. “Các siRNA nhắm mục tiêu chính xác vào gan, và có nhiều gen liên quan đến MASH có thể được xử lý bằng phương pháp giảm mRNA. Sự chính xác của việc im lặng gen bằng siRNA, kết hợp với Rezdiffra, có tiềm năng tạo ra thế hệ tiếp theo của điều trị MASH: các liệu pháp nhắm mục tiêu di truyền cho những bệnh nhân có nhu cầu chưa được đáp ứng.”

Ngoài một nghiên cứu giai đoạn 3 đã tuyển đủ của Rezdiffra trong xơ gan MASH có triệu chứng (F4c), danh mục pipeline MASH của Madrigal còn bao gồm:

MGL-2086, một chất chủ vận thụ thể GLP-1 dạng uống bước vào nghiên cứu lâm sàng lần đầu trong quý II năm 2026.

Ervogastat, một chất ức chế DGAT-2 dạng uống giai đoạn 2. Công ty dự định tiến hành nghiên cứu tương tác thuốc với Rezdiffra và tham khảo ý kiến FDA về thiết kế thử nghiệm kết hợp giai đoạn 2 trong năm nay.

Sáu chương trình siRNA sáng tạo, mang lại tiềm năng điều trị nhắm mục tiêu di truyền.

Các tài sản khám phá bổ sung đang trong các giai đoạn phát triển khác nhau.

 






Câu chuyện tiếp tục  

Pipeline của Madrigal

siRNA: Tiềm năng cho phương pháp điều trị hiệu quả, nhắm mục tiêu di truyền
Các siRNA nhỏ (siRNAs) cung cấp phương pháp chính xác để im lặng gen trong MASH bằng cách giảm sản xuất các protein gây bệnh một cách chọn lọc. Khi liên kết với ligand GalNAc, các phân tử siRNA được vận chuyển trực tiếp vào tế bào gan, nơi chúng im lặng các gen đã được xác định là yếu tố nguy cơ chính của MASH bằng cách phân hủy mRNA mục tiêu. Bằng cách kết hợp phương pháp im lặng gen chính xác này với Rezdiffra, công ty hy vọng khám phá xem việc giảm các yếu tố gây bệnh ở cấp độ di truyền có thể bổ sung hiệu quả điều trị của Rezdiffra hay không. Các hoạt động đủ điều kiện IND cho các ứng viên ban đầu sẽ bắt đầu vào năm 2026.

Ribo đã cấp cho Madrigal giấy phép độc quyền toàn cầu để phát triển, sản xuất và thương mại hóa sáu hợp chất siRNA. Ribo sẽ nhận khoản thanh toán trước 60 triệu USD và các khoản thanh toán tích lũy qua các chương trình có thể lên tới 4,4 tỷ USD nếu đạt được các mốc quan trọng nhất định, cũng như tiền bản quyền trên doanh số ròng.

Về MASH
Viêm gan nhiễm mỡ không do rượu liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH), trước đây gọi là viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH), là bệnh gan nghiêm trọng có thể tiến triển thành xơ gan, suy gan, ung thư gan, cần ghép gan và tử vong sớm. MASH là nguyên nhân hàng đầu gây ghép gan ở phụ nữ và nguyên nhân thứ hai của tất cả các ca ghép gan tại Mỹ, đồng thời là chỉ định phát triển nhanh nhất cho ghép gan ở châu Âu.

Khi bệnh nhân tiến triển đến MASH với xơ gan gan trung bình đến nặng (tương ứng các giai đoạn F2 đến F3), nguy cơ các biến chứng gan xấu tăng đáng kể: những bệnh nhân này có nguy cơ tử vong liên quan đến gan cao gấp 10-17 lần so với những người không có xơ gan. Những người tiến triển thành xơ gan đối mặt với nguy cơ tử vong liên quan đến gan cao gấp 42 lần, nhấn mạnh sự cần thiết phải điều trị MASH trước khi các biến chứng của xơ gan phát triển. MASH còn là yếu tố gây bệnh tim mạch độc lập, nguyên nhân hàng đầu gây tử vong cho bệnh nhân.

Khi nhận thức về bệnh MASH tăng lên và tỷ lệ mắc bệnh tăng, số lượng bệnh nhân được chẩn đoán mắc MASH có xơ gan trung bình đến nặng hoặc xơ gan MASH có triệu chứng (F2-F4c) dự kiến sẽ tăng lên.

Về Rezdiffra 
Rezdiffra là gì? 
Rezdiffra là thuốc kê đơn dùng cùng chế độ ăn uống và tập luyện để điều trị người lớn mắc viêm gan nhiễm mỡ không do rượu liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH) có sẹo gan trung bình đến nặng (xơ gan), nhưng chưa mắc xơ gan.

Chỉ định này được phê duyệt dựa trên cải thiện MASH và sẹo gan (xơ hóa). Các nghiên cứu đang được tiến hành để xác nhận lợi ích lâm sàng của Rezdiffra.

Trước khi dùng Rezdiffra, hãy thông báo cho bác sĩ của bạn về tất cả các tình trạng y tế của bạn, bao gồm cả nếu bạn:

có bất kỳ vấn đề gan nào khác ngoài MASH.

có vấn đề về túi mật hoặc đã được bác sĩ chẩn đoán có vấn đề về túi mật, bao gồm sỏi mật.

đang mang thai hoặc dự định mang thai. Chưa rõ Rezdiffra có gây hại cho thai nhi hay không.

 

*    
    
    Một nghiên cứu an toàn thai kỳ dành cho phụ nữ dùng Rezdiffra trong thai kỳ sẽ thu thập thông tin về sức khỏe của bạn và bé. Bạn hoặc bác sĩ có thể báo cáo thai kỳ của bạn bằng cách truy cập https://pregnancyregistry.madrigalpharma.com/ hoặc gọi số 1-800-905-0324.

đang cho con bú hoặc dự định cho con bú. Chưa rõ Rezdiffra có qua sữa mẹ hay không. Thảo luận với bác sĩ về cách tốt nhất để nuôi con nếu bạn dùng Rezdiffra.   

Hãy thông báo cho bác sĩ của bạn về tất cả các loại thuốc bạn đang dùng, bao gồm thuốc kê đơn, thuốc không kê đơn, vitamin và thực phẩm bổ sung thảo dược.

Rezdiffra và các thuốc khác có thể ảnh hưởng lẫn nhau, gây tác dụng phụ. Rezdiffra có thể ảnh hưởng đến cách các thuốc khác hoạt động, và các thuốc khác có thể ảnh hưởng đến cách Rezdiffra hoạt động.

Đặc biệt, hãy thông báo cho bác sĩ nếu bạn đang dùng thuốc chứa gemfibrozil để giảm triglycerides, vì Rezdiffra không được khuyến cáo dùng cho bệnh nhân đang dùng loại thuốc này.

Thông báo cho bác sĩ nếu bạn đang dùng thuốc như clopidogrel để làm loãng máu hoặc thuốc statin để giảm cholesterol.

Biết rõ các loại thuốc bạn đang dùng. Giữ danh sách để trình bác sĩ và dược sĩ khi bạn bắt đầu dùng thuốc mới.

Những tác dụng phụ có thể xảy ra của Rezdiffra?
Rezdiffra có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm:

tổn thương gan (viêm gan độc tính). Ngừng dùng Rezdiffra và gọi bác sĩ ngay lập tức nếu xuất hiện các dấu hiệu hoặc triệu chứng của viêm gan độc tính như mệt mỏi, buồn nôn, nôn, sốt, phát ban, da hoặc phần trắng của mắt chuyển vàng (vàng da) hoặc đau/tức bụng.

vấn đề về túi mật. Các vấn đề về túi mật như sỏi mật, viêm túi mật hoặc viêm tụy do sỏi mật có thể xảy ra với MASH và có thể xảy ra nếu bạn dùng Rezdiffra. Gọi bác sĩ ngay nếu xuất hiện các dấu hiệu hoặc triệu chứng của các tình trạng này, bao gồm buồn nôn, nôn, sốt hoặc đau bụng dữ dội không giảm. Đau có thể lan từ bụng xuống lưng và có thể xảy ra kèm hoặc không kèm nôn.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Rezdiffra bao gồm: tiêu chảy, buồn nôn, ngứa, đau bụng, nôn, chóng mặt và táo bón.  

Đây không phải tất cả các tác dụng phụ có thể của Rezdiffra. Để biết thêm thông tin, hỏi bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
 
Gọi bác sĩ để được tư vấn y tế về tác dụng phụ. Bạn có thể báo cáo tác dụng phụ tới FDA qua số 1-800-FDA-1088 hoặc www.fda.gov/medwatch. Bạn cũng có thể báo cáo tác dụng phụ tới Madrigal qua số 1-800-905-0324. 
 
Vui lòng xem đầy đủ Thông tin kê đơn, bao gồm Thông tin dành cho bệnh nhân, về Rezdiffra.

Về Madrigal
Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MDGL) là một công ty dược sinh học tập trung vào việc cung cấp các liệu pháp mới cho viêm gan nhiễm mỡ không do rượu liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH), một bệnh gan có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao. Thuốc của Madrigal, Rezdiffra (resmetirom), là thuốc uống hàng ngày, hướng vào gan, hoạt chất THR-β, nhằm nhắm vào các nguyên nhân chính của MASH. Rezdiffra là thuốc đầu tiên và duy nhất được FDA và Ủy ban Châu Âu phê duyệt để điều trị MASH có xơ gan trung bình đến nặng (F2 đến F3). Một thử nghiệm kết quả giai đoạn 3 đang diễn ra để đánh giá Rezdiffra trong điều trị xơ gan MASH có triệu chứng (F4c). Để biết thêm thông tin, truy cập www.madrigalpharma.com và theo dõi chúng tôi trên LinkedIn.

Thông báo dự báo tương lai
Thông cáo báo chí này bao gồm các “lời dự báo tương lai” theo quy định của Đạo luật Cải cách Tranh chấp Chứng khoán Riêng tư năm 1995, đã được sửa đổi, bao gồm các tuyên bố liên quan đến mục tiêu phát triển và thời gian của các ứng viên trong danh mục pipeline của Madrigal, lợi ích tiềm năng của siRNA trong điều trị MASH và khả năng của Madrigal trong việc nâng cao vị thế dẫn đầu trong lĩnh vực điều trị MASH. Các lời dự báo này phụ thuộc vào nhiều rủi ro và sự không chắc chắn, bao gồm nhưng không giới hạn: các giả định cơ bản của các lời dự báo này; khả năng thành công của Madrigal trong việc thương mại hóa Rezdiffra; rủi ro trong việc xin và duy trì các phê duyệt của cơ quan quản lý, bao gồm nhưng không giới hạn: các trì hoãn hoặc từ chối của cơ quan quản lý; các thách thức trong việc ra mắt thương mại một sản phẩm mới; lịch sử hoạt động lỗ của Madrigal và khả năng công ty có thể không bao giờ đạt hoặc duy trì lợi nhuận; các rủi ro liên quan đến việc đạt được các mục tiêu của các thử nghiệm lâm sàng, bao gồm nhưng không giới hạn: khả năng đạt mục tiêu tuyển dụng bệnh nhân (bao gồm cơ sở dữ liệu an toàn đầy đủ), mục tiêu kết quả và/hoặc thời gian của các thử nghiệm; các trì hoãn hoặc thất bại trong tuyển dụng, và sự xuất hiện của các sự kiện an toàn bất lợi; các rủi ro liên quan đến cơ chế hoạt động của Rezdiffra (resmetirom) hoặc bất kỳ ứng viên sản phẩm nào; nhu cầu thị trường và sự chấp nhận Rezdiffra; khả năng của Madrigal trong việc phục vụ nợ và tuân thủ các điều khoản vay; các xu hướng hoặc kết quả từ các thử nghiệm cạnh tranh; thời điểm hoặc kết quả dữ liệu hàng đầu trong tương lai; khả năng của Madrigal trong việc ngăn chặn và/hoặc giảm thiểu các cuộc tấn công mạng; những bất định vốn có trong thử nghiệm lâm sàng; những bất định liên quan đến các phân tích hoặc đánh giá ngoài thử nghiệm lâm sàng có kiểm soát; khả năng của Madrigal trong việc bảo vệ tài sản trí tuệ của mình; và các thay đổi về luật pháp và quy định áp dụng cho hoạt động của Madrigal và khả năng tuân thủ các quy định đó. Không nên dựa quá nhiều vào các lời dự báo tương lai, chỉ có hiệu lực tại thời điểm chúng được đưa ra. Madrigal không có nghĩa vụ cập nhật bất kỳ lời dự báo nào để phản ánh thông tin mới, sự kiện hoặc hoàn cảnh sau ngày đưa ra, hoặc để phản ánh các sự kiện không lường trước được. Vui lòng tham khảo các hồ sơ của Madrigal đã nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ (“SEC”) để biết thêm chi tiết về các rủi ro và sự không chắc chắn này cùng các yếu tố khác có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với các dự kiến hoặc ngụ ý. Madrigal đặc biệt thảo luận về các rủi ro và sự không chắc chắn này chi tiết hơn trong phần I, Mục 1A của Báo cáo hàng năm dạng 10-K của công ty, nộp ngày 26 tháng 2 năm 2025, và các bản cập nhật theo thời gian của các hồ sơ khác của Madrigal với SEC.

Madrigal có thể sử dụng trang web của mình để tuân thủ nghĩa vụ tiết lộ theo Quy định FD. Do đó, nhà đầu tư nên theo dõi trang web của Madrigal cùng với các thông cáo báo chí, hồ sơ nộp cho SEC, các cuộc gọi hội nghị công khai và webcast của công ty.

Liên hệ nhà đầu tư
Tina Ventura, IR@madrigalpharma.com

Liên hệ truyền thông
Christopher Frates, media@madrigalpharma.com

Ảnh kèm theo thông cáo này có sẵn tại https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/eae07852-7d32-4636-8970-951b98f0a1c0

Điều khoản và Chính sách quyền riêng tư

Bảng điều khiển quyền riêng tư

Thông tin thêm