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馬德里加爾擴展其MASH管線，與全球獨家授權協議涵蓋六個臨床前siRNA項目

馬德里加爾製藥公司（Madrigal Pharmaceuticals, Inc.）

2026年2月11日星期三 日本時間晚上7:00 9分鐘閱讀

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馬德里加爾製藥公司（Madrigal Pharmaceuticals, Inc.）

_公司通過擴展管線，推進其在MASH領域的領導地位，現已涵蓋超過10個不同階段的項目，以Rezdiffra®（resmetirom）作為基礎治療_

_馬德里加爾將開發針對MASH相關基因的次世代siRNA療法_

賓夕法尼亞州康舒霍肯，2026年2月11日（GLOBE NEWSWIRE）-- 馬德里加爾製藥公司（NASDAQ：MDGL），一家專注於提供新型代謝功能障礙相關脂肪肝炎（MASH）治療藥物的生物製藥公司，今日宣布與蘇州Ribo生命科學有限公司（Ribo）及其子公司Ribocure Pharmaceuticals AB（Ribocure）達成獨家全球授權協議，涵蓋六個臨床前小干擾RNA（siRNA）項目。siRNA提供一種精準的基因沉默方法，能選擇性降低疾病驅動蛋白的產生，用於治療MASH。

“我們相信，滿足未來MASH患者需求將需要聯合療法和針對遺傳驅動因素的個性化治療。馬德里加爾在這個快速擴展的市場中具有獨特的優勢，能塑造未來的治療格局，”馬德里加爾執行長Bill Sibold表示。“2025年初，馬德里加爾是一家推出首款MASH藥物的單一產品公司。如今，我們擁有以Rezdiffra為基礎的療法，已完成完整的F4c結果研究，並擁有超過10個針對不同疾病驅動因素的行業領先MASH管線。”

“我們的研發策略專注於開發針對經過驗證的疾病機制的創新化合物，以期為更多MASH患者帶來更好的療效，”馬德里加爾的首席醫療官David Soergel醫生說。“siRNA具有高度肝臟靶向性，並且有多個與MASH相關的基因可以通過mRNA敲低方法來處理。結合Rezdiffra的精準基因沉默技術，有望創造下一代MASH治療：為未滿足需求的患者提供基因定向療法。”

除了針對補償性MASH肝硬化（F4c）的完整入組三期研究外，馬德里加爾的MASH管線還包括：

MGL-2086，一款口服GLP-1受體激動劑，計劃於2026年第二季度進入人體首次試驗。

Ervogastat，一款二期口服DGAT-2抑制劑。公司計劃與Rezdiffra進行藥物間相互作用研究，並與FDA討論二期聯合試驗的設計。

六個創新siRNA項目，提供基因定向治療的潛力。

其他多個階段的探索性資產。

 






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馬德里加爾管線

siRNA：潛在的有效且基因定向的治療方法
小干擾RNA（siRNA）通過選擇性降低疾病驅動蛋白的產生，為MASH提供一種精準的基因沉默方法。當與GalNAc配體連接時，siRNA分子能直接傳送到肝細胞，通過分解目標mRNA來沉默被識別為MASH關鍵風險因素的基因。結合Rezdiffra，該公司旨在探索是否通過降低疾病驅動因素的基因水平來補充Rezdiffra的療效。初始候選藥物的IND啟動活動將於2026年展開。

Ribo已授予馬德里加爾獨家全球許可，開發、製造和商業化六個siRNA化合物。Ribo將獲得6000萬美元的預付款，若達成特定里程碑，累計付款可能高達44億美元，並享有淨銷售版稅。

關於MASH
代謝功能障礙相關脂肪肝炎（MASH），前稱非酒精性脂肪性肝炎（NASH），是一種嚴重的肝臟疾病，可能進展為肝硬化、肝衰竭、肝癌、需要肝移植及早逝。MASH是女性肝移植的主要原因，也是美國所有肝移植的第二大原因，並且是歐洲肝移植最快增長的適應症。

一旦患者進展到具有中度至重度肝纖維化（與F2至F3階段相符）的MASH，肝臟不良結果的風險會大幅增加：這些患者的肝相關死亡風險比無纖維化患者高10-17倍。進展到肝硬化的患者，肝相關死亡風險高42倍，凸顯在併發肝硬化併發症前治療MASH的必要性。MASH也是心血管疾病的獨立驅動因素，是患者死亡的主要原因。

隨著對MASH疾病認知的提高和患病率的增加，診斷出具有中度至重度纖維化或補償性肝硬化（F2-F4c）的患者數量預計將持續增加。

關於Rezdiffra
Rezdiffra是什麼？
Rezdiffra是一種處方藥，與飲食和運動配合使用，用於治療具有中度至重度肝纖維化（但未達肝硬化）的成人代謝功能障礙相關脂肪肝炎（MASH）。

此適應症已獲得批准，基於對MASH和肝纖維化的改善。正在進行的研究旨在確認Rezdiffra的臨床益處。

在服用Rezdiffra之前，請告知您的醫療提供者您的所有醫療狀況，包括：

除MASH外的任何肝臟問題。

有膽囊問題或曾被告知有膽囊問題，包括膽結石。

懷孕或計劃懷孕。尚不清楚Rezdiffra是否會對未出生嬰兒造成傷害。

 

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    服用Rezdiffra期間的孕婦安全性研究會收集您和寶寶的健康資訊。您或您的醫療提供者可以訪問https://pregnancyregistry.madrigalpharma.com/或撥打1-800-905-0324報告您的懷孕情況。

正在哺乳或計劃哺乳。尚不清楚Rezdiffra是否會進入母乳。若您服用Rezdiffra，請與您的醫療提供者討論最佳的哺乳方式。  

告知您的醫療提供者您所服用的所有藥物，包括處方藥、非處方藥、維生素和草本補充品。

Rezdiffra與其他藥物可能相互影響，導致副作用。Rezdiffra可能影響其他藥物的作用方式，其他藥物也可能影響Rezdiffra的效果。

特別是如果您服用含有吉非貝齊的藥物以降低甘油三酯，請告知您的醫療提供者，因為Rezdiffra不建議用於服用這些藥物的患者。

如果您正在服用如氯吡格雷等抗血小板藥或他汀類藥物以降低膽固醇，也請告知您的醫療提供者。

了解您所服用的藥物。請保留藥物清單，並在獲得新藥時提供給您的醫療提供者和藥劑師。

Rezdiffra可能的副作用有哪些？
Rezdiffra可能引起嚴重副作用，包括:

肝臟損傷（肝毒性）。若出現疲倦、噁心、嘔吐、發燒、皮疹、皮膚或眼白變黃（黃疸）或腹痛/壓痛等肝毒性跡象或症狀，請立即停止服用Rezdiffra並聯繫您的醫療提供者。

膽囊問題。包括膽結石、膽囊炎或由膽結石引起的胰腺炎，這些都可能與MASH相關，並可能在服用Rezdiffra時發生。如出現噁心、嘔吐、發燒或嚴重且持續的腹部疼痛，請立即聯繫醫療提供者。疼痛可能從腹部放射到背部，並可能伴隨或不伴隨嘔吐。

Rezdiffra最常見的副作用包括：腹瀉、噁心、瘙癢、腹痛、嘔吐、頭暈和便秘。  

這些並非Rezdiffra所有可能的副作用。如需更多資訊，請諮詢您的醫療提供者或藥劑師。
 
如需醫療建議，請致電您的醫生或向FDA報告副作用，電話為1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。您也可以向馬德里加爾報告副作用，電話為1-800-905-0324。
 
請參閱Rezdiffra的完整處方資訊，包括患者資訊。

關於馬德里加爾
馬德里加爾製藥公司（Nasdaq：MDGL）是一家專注於提供針對高未滿足醫療需求的代謝功能障礙相關脂肪肝炎（MASH）新型療法的生物製藥公司。馬德里加爾的藥物Rezdiffra（resmetirom）是一種每日一次的口服肝臟定向THR-β激動劑，旨在針對MASH的關鍵根本原因。Rezdiffra是首款且唯一獲得FDA和歐盟委員會批准用於治療中度至重度纖維化（F2至F3）MASH的藥物。一項持續的三期結果試驗正在評估Rezdiffra用於治療補償性MASH肝硬化（F4c）。欲了解更多資訊，請訪問www.madrigalpharma.com並在LinkedIn上關注我們。

前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1995年修訂的《私營證券訴訟改革法案》安全港條款所作的“前瞻性聲明”，包括與馬德里加爾的研發目標和時間表、siRNA在MASH治療中的潛在益處以及馬德里加爾推動其在MASH治療領域領導地位的能力相關的陳述。前瞻性聲明受到多種風險和不確定因素的影響，包括但不限於：前瞻性聲明的假設；馬德里加爾成功商業化Rezdiffra的能力；獲得和維持監管批准的風險，包括潛在的監管延遲或拒絕；新產品商業推廣的挑戰；馬德里加爾的經營虧損歷史及可能永遠無法實現或維持盈利的風險；實現臨床試驗目標的風險，包括但不限於：患者招募（包括足夠的安全性資料庫）、結果目標和/或時間表的任何延遲或失敗，以及不良安全事件的發生；Rezdiffra（resmetirom）或任何產品候選的作用機制相關的風險；市場需求和接受度；馬德里加爾償還債務和遵守債務契約的能力；競爭性試驗的結果或趨勢；未來主要數據的時間或結果；馬德里加爾防範或減輕網絡攻擊的能力；臨床測試中的不確定性；控制外的分析或評估的不確定性；馬德里加爾的知識產權保護能力；以及適用於馬德里加爾業務的法律和法規的變化。不要過度依賴前瞻性聲明，因為這些聲明僅代表其作出之日的情況。馬德里加爾不承擔更新任何前瞻性聲明以反映新資訊、事件或情況的義務，也不對未來可能發生的未預料事件負責。請參閱馬德里加爾向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件，以獲取有關這些風險和不確定性以及其他可能導致實際結果與預期結果有較大差異的因素的詳細資訊。馬德里加爾在其2024年12月31日結束的年度10-K報告的第一部分第1A節中，詳細討論了這些風險和不確定性，並會不定期更新。

馬德里加爾可能會利用其網站來履行根據FD規則的披露義務。因此，投資者除了關注其新聞稿外，也應監控馬德里加爾的網站、SEC的申報文件、公開電話會議和網絡直播。

投資者聯絡
Tina Ventura，IR@madrigalpharma.com

媒體聯絡
Christopher Frates，media@madrigalpharma.com

本公告附帶的照片可於https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/eae07852-7d32-4636-8970-951b98f0a1c0查閱。