首個長效凝血因子Ⅷ諾易特在中國上市

新京報訊（記者王卡拉）近日，諾和諾德宣布，注射用培妥羅凝血素α（商品名：諾易特）在中國大陸正式上市。諾易特是我國首個且目前唯一獲批的長效重組凝血因子Ⅷ，且已成功被新版國家醫保目錄新增納入。諾易特適用於12歲及以上血友病A（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）患者，可用於按需止血、圍手術期管理及常規預防治療。其醫保報銷範圍與已上市的標準半衰期凝血因子Ⅷ一致，顯著降低治療負擔，破解創新藥“用不起”問題。

血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，可分為血友病A和血友病B兩種。其中，血友病A為凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，其患者約占所有血友病患者中的80%-85%，需終身用藥，如不及時治療，會導致殘疾，嚴重時甚至危及生命。隨著治療手段的不斷進步，研究顯示，越來越多患者期待長效凝血因子降低注射次數。

南方醫科大學南方醫院孫競教授表示，標準重組凝血因子（SHL-rFⅧ）輸注頻率高，治療依從性差。如應用其規律性替代治療，其谷濃度（給藥期間的最低濃度）不能始終大於1%，突破性出血風險高，殘疾率高。諾易特通過創新結構修飾，將凝血因子Ⅷ半衰期延長至19小時，較標準制劑提升1.6倍，可減少50%-71%的靜脈注射次數，同時按說明書指導劑量使用，可將谷值改善至平均3%，降低患者注射負擔及關節出血的風險，尤其適配青少年低注射頻率及高運動量的需求，顯著提升治療依從性。