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BioMarin和Ascendis股價因BridgeBio強勁的軟骨發育不全數據而下跌
Investing.com – 在競爭對手BridgeBio Pharma（NASDAQ:BBIO）發布其軟骨發育不全治療藥物的積極臨床試驗結果後，BioMarin Pharmaceutical（NASDAQ:BMRN）和Ascendis Pharma（NASDAQ:ASND）股價均下跌約6%。
BridgeBio宣布，其口服藥物infigratinib在PROPEL 3第三期研究中達到了主要終點，與安慰劑相比顯示出更優的年化身高增長速度，平均治療差異為+2.10厘米/年。該藥物還在隨機軟骨發育不全試驗中首次實現了相對於安慰劑的身體比例統計學顯著改善。
這一積極數據對BioMarin的Voxzogo構成了潛在的競爭威脅，Voxzogo目前是唯一獲FDA批准的軟骨發育不全治療藥物。
Ascendis Pharma的股價也因此消息下跌，該公司開發的軟骨發育不全每週一次注射療法目前正在接受FDA審查，可能在2月28日前獲得批准。
BridgeBio的口服infigratinib可能比注射型競爭產品具有顯著優勢，因為它在沒有出現與研究藥物相關的嚴重不良事件的情況下展示了強效療效。該公司計劃在2026年下半年提交監管申請。
軟骨發育不全是一種影響骨骼生長的遺傳疾病，在每15,000至40,000名新生兒中約有一例，估計影響美國和歐盟約55,000人。
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