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马德里加尔通过全球独家许可协议扩大其MASH管线，涵盖六个临床前siRNA项目

马德里加尔制药公司

2026年2月11日星期三 日本时间晚上7:00 9分钟阅读

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马德里加尔制药公司

• 公司通过扩展管线，推动其在MASH领域的领导地位，目前已包括10多个不同阶段的项目，以Rezdiffra®（resmetirom）作为基础治疗
• 马德里加尔将开发新一代siRNA疗法，以沉默与MASH相关的基因

宾夕法尼亚州康舒霍肯，2026年2月11日（环球新闻社）——马德里加尔制药公司（NASDAQ：MDGL），一家专注于开发针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）新型疗法的生物制药公司，今日宣布与苏州瑞博生命科学有限公司（Ribo）及其子公司Ribocure Pharmaceuticals AB（Ribocure）达成六个临床前小干扰RNA（siRNA）项目的全球独家许可协议。siRNA通过选择性降低致病蛋白的产生，为MASH提供精准的基因沉默治疗方案。

“我们相信，满足未来MASH患者需求将需要联合治疗方案和针对遗传驱动因素的个性化治疗。马德里加尔在这个快速扩展的市场中具有独特的优势，能够引领未来的治疗格局。”马德里加尔首席执行官比尔·西博尔（Bill Sibold）表示。“2025年初，马德里加尔还是一家单一产品公司，推出了首款用于MASH的药物。如今，我们拥有基础疗法Rezdiffra，已完成全额招募的F4c结局研究，以及行业领先的MASH管线，涵盖10多个针对不同疾病驱动因素的项目。”

“我们的研发策略专注于开发针对验证机制的创新化合物，以期为更多MASH患者带来更好的治疗效果。”马德里加尔首席医疗官David Soergel博士表示，“siRNA具有高度肝脏靶向性，涉及多种与MASH相关的基因，可以通过mRNA敲低方法进行治疗。结合Rezdiffra的精准基因沉默，未来有望打造下一代MASH治疗方案：为未满足需求的患者提供基因靶向疗法。”

除了已完全招募的针对代偿性MASH肝硬化（F4c）的三期临床研究外，马德里加尔的MASH管线还包括：

• MGL-2086，一种口服GLP-1受体激动剂，计划于2026年第二季度进入首人体内试验
• Ervogastat，一种二期口服DGAT-2抑制剂。公司计划与Rezdiffra进行药物间相互作用研究，并在今年与FDA讨论二期联合试验的设计
• 六个创新的siRNA项目，有望实现基因靶向治疗
• 其他多个不同阶段的探索性资产

故事继续

马德里加尔管线

siRNA：潜在的有效且基因靶向的治疗方案
小干扰RNA（siRNA）通过选择性降低致病蛋白的产生，为MASH提供精准的基因沉默治疗方案。当与GalNAc配体结合时，siRNA分子可以直接递送到肝细胞中，破坏被识别为MASH关键风险因素的目标mRNA，从而沉默相关基因。公司计划将这一精准的基因沉默方法与Rezdiffra结合，探索是否通过降低疾病驱动因素的基因表达，能增强Rezdiffra的治疗效果。首批候选药物的IND（临床研究申请）准备工作将于2026年启动。

瑞博已授予马德里加尔全球独家开发、生产和商业化六个siRNA化合物的许可权。瑞博将获得6000万美元的预付款，若达成特定里程碑，累计支付可能高达44亿美元，并获得净销售提成。

关于MASH
代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），前称非酒精性脂肪性肝炎（NASH），是一种严重的肝脏疾病，可发展为肝硬化、肝衰竭、肝癌、肝移植需求和早死。MASH是女性肝移植的主要原因，也是美国所有肝移植的第二大原因，且在欧洲是增长最快的肝移植指征。

当患者发展到伴有中度至重度肝纤维化（F2至F3阶段）的MASH时，发生不良肝脏事件的风险显著增加：这些患者的肝相关死亡风险比无纤维化患者高10-17倍。发展到肝硬化的患者，肝相关死亡风险高42倍，强调在并发症出现前治疗MASH的必要性。MASH也是心血管疾病的独立驱动因素，是患者死亡的主要原因。

随着对MASH疾病认知的提高和患病率的增加，诊断出中度至重度纤维化或代偿性肝硬化（F2-F4c）的患者人数预计将持续增长。

关于Rezdiffra
什么是Rezdiffra？
Rezdiffra是一种处方药，结合饮食和运动，用于治疗伴有中度至重度肝纤维化（但未发展为肝硬化）的成人代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。

该适应症已获批准，基于其改善MASH和肝纤维化（纤维化）效果。正在进行的研究旨在确认Rezdiffra的临床益处。

在服用Rezdiffra之前，请告知您的医疗提供者您的所有疾病状况，包括：

• 除MASH外的任何肝脏问题

• 胆囊问题或曾被告知有胆囊问题，包括胆结石

• 怀孕或计划怀孕。尚不清楚Rezdiffra是否会对未出生的婴儿造成伤害

• 怀孕期间服药的女性的安全性研究正在进行中，收集您和宝宝的健康信息。您或您的医疗提供者可以访问https://pregnancyregistry.madrigalpharma.com/或拨打1-800-905-0324报告您的怀孕情况。

• 哺乳或计划哺乳。尚不清楚Rezdiffra是否会通过乳汁传递。请与您的医疗提供者讨论喂养宝宝的最佳方式。

请告知您的医疗提供者您所服用的所有药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂。

• Rezdiffra可能与其他药物相互作用，导致副作用。它也可能影响其他药物的效果，反之亦然。
• 特别是如果您服用含有吉非贝齐尔的药物以降低甘油三酯，需告知医生，因为Rezdiffra不建议用于服用这些药物的患者。
• 如果您正在服用如氯吡格雷等抗血小板药或他汀类药物以降低胆固醇，也请告知医生。
• 了解您所服用的药物，并在获取新药时向医生和药剂师出示药物清单。

Rezdiffra的可能副作用
Rezdiffra可能引起严重副作用，包括：

• 肝损伤（肝毒性）。出现疲劳、恶心、呕吐、发热、皮疹、皮肤或眼白变黄（黄疸）或腹痛/压痛时，应立即停止用药并联系医疗提供者。
• 胆囊问题。可能发生胆结石、胆囊炎或胰腺炎等胆囊问题，尤其在服用Rezdiffra时。若出现恶心、呕吐、发热或严重且持续的腹部疼痛，应立即就医。疼痛可能从腹部放射到背部，可能伴有或不伴有呕吐。
• Rezdiffra的常见副作用包括：腹泻、恶心、瘙痒、腹痛、呕吐、头晕和便秘。

以上并非全部副作用。如需更多信息，请咨询您的医疗提供者或药剂师。
如遇副作用，请联系您的医生。您也可以向FDA报告副作用，电话：1-800-FDA-1088，网址：www.fda.gov/medwatch。也可向马德里加尔报告，电话：1-800-905-0324。
请参阅Rezdiffra的完整说明书，包括患者信息。

关于马德里加尔
马德里加尔制药公司（NASDAQ：MDGL）是一家专注于开发针对高未满足医疗需求的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）新型疗法的生物制药公司。其药物Rezdiffra（resmetirom）是一种每日一次的口服肝脏靶向THR-β激动剂，旨在针对MASH的关键基础原因。Rezdiffra是首个也是唯一获得FDA和欧洲委员会批准，用于治疗中度至重度纤维化（F2至F3）MASH的药物。正在进行的三期结局研究评估Rezdiffra在治疗代偿性MASH肝硬化（F4c）中的效果。欲了解更多信息，请访问www.madrigalpharma.com，并在LinkedIn关注我们。

前瞻性声明
本新闻稿包含根据《1995年私营证券诉讼改革法案》及其修正案的安全港条款所作的“前瞻性声明”，内容涉及马德里加尔的研发目标和时间表、siRNA在MASH治疗中的潜在益处以及公司在MASH治疗领域的领导地位。前瞻性声明存在诸多风险和不确定性，包括但不限于：假设基础、马德里加尔成功商业化Rezdiffra的能力、获得和维持监管批准的风险（包括潜在的监管延误或拒绝）、新产品的商业推广挑战、公司运营亏损的历史及可能永远无法实现盈利的风险、临床试验目标（包括患者招募、结果和时间表）未达预期的风险、任何延误或未能完成招募、出现不良安全事件的风险、Rezdiffra（resmetirom）或其他产品候选的作用机制相关风险、市场需求和接受度、偿债能力及债务契约遵守情况、竞争试验的结果或趋势、未来主要数据发布时间或结果、公司应对网络攻击的能力、临床试验中的不确定性、超出受控临床试验范围的分析或评估的不确定性、知识产权保护能力以及适用法律法规的变化。请勿过度依赖前瞻性声明，这些声明仅在发表之日有效。马德里加尔不承担更新任何前瞻性声明的义务，以反映新信息、事件或情况的变化或未预料到的事件。有关这些风险和不确定性以及可能导致实际结果与声明内容差异的其他因素的详细信息，请参阅马德里加尔提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件，特别是2024年12月31日年度报告的第1部分第1A节（Form 10-K）以及公司不时提交的其他SEC文件。

马德里加尔可能利用其网站履行信息披露义务。因此，投资者应同时关注马德里加尔网站、新闻稿、SEC文件、公开电话会议和网络直播。

投资者联系方式
Tina Ventura，IR@madrigalpharma.com

媒体联系方式
Christopher Frates，media@madrigalpharma.com

本公告附带的图片请访问https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/eae07852-7d32-4636-8970-951b98f0a1c0。

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