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BioMarin和Ascendis股价因BridgeBio强劲的软骨发育不全数据而下跌
Investing.com – 在竞争对手BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO)发布其软骨发育不全治疗药物的积极临床试验结果后，BioMarin Pharmaceutical (NASDAQ:BMRN)和Ascendis Pharma (NASDAQ:ASND)股价均下跌约6%。
BridgeBio宣布，其口服药物infigratinib在PROPEL 3第三期研究中达到了主要终点，与安慰剂相比显示出更优的年化身高增长速度，平均治疗差异为+2.10厘米/年。该药物还在随机软骨发育不全试验中首次实现了相对于安慰剂的身体比例统计学显著改善。
这一积极数据对BioMarin的Voxzogo构成了潜在的竞争威胁，Voxzogo目前是唯一获FDA批准的软骨发育不全治疗药物。
Ascendis Pharma的股价也因此消息下跌，该公司开发的软骨发育不全每周一次注射疗法目前正在接受FDA审查，可能在2月28日前获得批准。
BridgeBio的口服infigratinib可能比注射型竞争产品具有显著优势，因为它在没有出现与研究药物相关的严重不良事件的情况下展示了强效疗效。该公司计划在2026年下半年提交监管申请。
软骨发育不全是一种影响骨骼生长的遗传疾病，在每15,000至40,000名新生儿中约有一例，估计影响美国和欧盟约55,000人。
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